Специалисты Казанского университета разработали лекарство для лечения редкого наследственного заболевания

Научные сотрудники Казанского федерального университета создали лекарственные препараты, необходимые для лечения метахроматической лейкодистрофии. Данное заболевание возникает из-за сбоя в генах и приводит к нарушению двигательных и нейрокогнитивных функций организма.

Благодаря деятельности по изучению генной и клеточной инженерии ученые КФУ разработали препарат, помогающий в лечении метахроматической лейкодистрофии. Действие фармацевтического средства основано на аденоассоциированных вирусах, в структуру которых помещен ген, отсутствие которого является причиной данного заболевания. Проведенные испытания доказали эффективность и безопасность лекарства.

В настоящее время руководство университета ведет переговоры о создании пилотной линии препаратов и проведении полномасштабных исследований. Об этом сообщает пресс-служба вуза.

Анастасия Травина