Российские фармацевты готовятся к испытаниям первого отечественного препарата от СМА

Российская фармкомпания Biocad подала в Минздрав заявку на клинические испытания первого лекарства от спинальной мышечной атрофии.

Препарат называется ANB-4, в его создание и доклинические исследования было инвестировано более 4 млрд рублей. Это первое отечественное лекарство для лечения СМА, разработка ведется с 2018 года. Эксперименты на животных проводятся с 2019 года, они уже доказали свою эффективность. Сейчас планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до 6 месяцев. Испытания будут проводиться в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

Спинальная мышечная атрофия – редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией генов. При этом белок, обеспечивающий функции двигательных нейронов, в организме не вырабатывается вовсе либо вырабатывается в недостаточном количестве. СМА у детей встречается один раз на 7 тысяч новорожденных и является самой распространенной причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения патологии используют импортные препараты "Спинраза" и "Золгенсма", последний на сегодняшний день является самым дорогим препаратом в мире – один укол стоит порядка $2,125 млн.

Дарья Кузьмина