Самый дорогой в мире препарат для лечения СМА появился в России

В России официально появился препарат "Золгенсма", применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщил оператор системы маркировки "Честный знак".

Препарат был зарегистрирован в РФ в конце минувшего года. Первые партии лекарства уже промаркированы и поступили в распоряжение клиник. Три упаковки препарата уже использовали Морозовская детская больница в Москве и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

СМА – редчайшая генетическая патология, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, при отсутствии лечения это приводит к атрофии и последующему параличу мышц. На сегодняшний день в мире существуют только три препарата против этого заболевания, один из них – "Золгенсма", его производит компания Novartis (Швейцария). Для лечения ребенка достаточно одного укола, однако его цена превышает $2 млн.

В конце июня российская фармкомпания Biocad подала в Минздрав заявку на клинические испытания первого отечественного лекарства от спинальной мышечной атрофии. Эксперименты на животных проводятся с 2019 года, они уже доказали свою эффективность. Испытания на детях пройдут в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге.

Алексей Гришечкин